獲得FDA和EMA孤兒藥資格-環(huán)孢素A脂質(zhì)體L-CsA-i：

本期AVT小編為大家?guī)��?lái)一款有名的脂質(zhì)體制劑，之所以說(shuō)它有名氣，因?yàn)樗�已獲得FDA和EMA的孤兒藥資格，相信有的小伙伴已經(jīng)認(rèn)識(shí)它了-環(huán)孢素A脂質(zhì)體L-CsA-i。
L-CsA-i是由德國(guó) BREATH THERAPEUTICS 公司開(kāi)發(fā)的一款環(huán)孢素A脂質(zhì)體吸入制劑，適用于治療閉塞性細(xì)支氣管炎綜合征（BOS）。L-CsA-i = Liposomal Cyclosporine A for Inhalation，已獲得FDA和EMA的孤兒藥資格。
BOS是一種致命性的呼吸道疾病，它影響了約65%的肺移植患者，且現(xiàn)如今尚無(wú)特效療法/藥物，病人缺少“救命藥”。該病是細(xì)支氣管損傷后的上皮炎癥反應(yīng)，損傷隨后的自發(fā)修復(fù)導(dǎo)致氣道壁、氣腔或兩者兼有的肉芽組織過(guò)度增生。
 

環(huán)孢素A由11個(gè)氨基酸組成的環(huán)狀多肽組成，屬于強(qiáng)效免疫抑制劑，主要通過(guò)抑制T淋巴細(xì)胞來(lái)發(fā)揮作用。臨床上主要用于肝、腎、肺部以及心臟移植的抗排異反應(yīng)。因其水溶性差，口服制劑生物利用度低、個(gè)體差異大、外用制劑則存在經(jīng)皮轉(zhuǎn)運(yùn)困難等問(wèn)題，加之環(huán)孢素A有較嚴(yán)重的腎毒性及中樞神經(jīng)系統(tǒng)毒性、肝毒性、消化道反應(yīng)等，其臨床應(yīng)用大大受限。L-CsA-i則可實(shí)現(xiàn)將高濃度的環(huán)孢素A直接輸送進(jìn)肺部的病變狹小氣道中。

   —— L-CsA-i粒子示意圖

 

好的氣霧劑藥物離不開(kāi)好的霧化裝置
 

BREATH THERAPEUTICS 與德國(guó)PARI Pharma GmbH合作，借助PARI知名的氣霧輸送平臺(tái)技術(shù)“eFlow”開(kāi)發(fā)出專(zhuān)用的霧化裝置，實(shí)現(xiàn)了L-CsA-i的簡(jiǎn)便、快速、高效給藥。

                 

脂質(zhì)體吸入劑這一跨界品種不僅拓展了脂質(zhì)體的應(yīng)用方式及領(lǐng)域，也使得吸入途徑給藥的劑量、藥物利用度、藥效等大大提高，是脂質(zhì)體發(fā)展新趨勢(shì)之一，值得關(guān)注。
艾偉拓專(zhuān)注與脂質(zhì)體，脂肪乳為代表的高端注射劑領(lǐng)域，后續(xù)會(huì)繼續(xù)給大家?guī)��?lái)更多脂質(zhì)體、脂肪乳相關(guān)行業(yè)動(dòng)態(tài)，敬請(qǐng)期待！