Portal機(jī)械擠壓穿孔技術(shù)在造血干細(xì)胞工程化中的應(yīng)用優(yōu)勢
在基因治療領(lǐng)域，尤其是針對血紅蛋白病等罕見遺傳病的治療中，基于基因編輯的自體造血干細(xì)胞（HSCs）移植展現(xiàn)出巨大的治愈潛力。然而，HSCs 作為一種極為敏感且脆弱的細(xì)胞類型，其高效改造仍面臨多重挑戰(zhàn)：現(xiàn)有遞送技術(shù)毒性高、可遞送分子類型受限、難以實(shí)現(xiàn)規(guī)模化應(yīng)用。
傳統(tǒng)電穿孔技術(shù)（Electroporation, EP）雖應(yīng)用廣泛，卻容易造成明顯的細(xì)胞損傷，導(dǎo)致活力下降、基因表達(dá)異常，并影響其長期增殖與分化能力，嚴(yán)重限制了臨床轉(zhuǎn)化。美國Portal公司基于機(jī)械擠壓穿孔技術(shù)開發(fā)的創(chuàng)新遞送平臺，正為這一領(lǐng)域帶來全新解決方案。
什么是Portal機(jī)械擠壓穿孔技術(shù)？
Portal創(chuàng)新遞送平臺采用基于物理原理的機(jī)械擠壓穿孔技術(shù)，其工作流程高效且溫和：
為什么Portal更適合HSCs工程化？
1. 高效遞送多種mRNA與RNP，支持體內(nèi)外表達(dá)
2. 更大限度保持細(xì)胞表型與功能
3. 處理后細(xì)胞可立即使用，大幅縮短制備周期
Portal是人類原代CD34+細(xì)胞進(jìn)行mRNA轉(zhuǎn)染或基因編輯的理想技術(shù)方案，不僅可實(shí)現(xiàn)高效細(xì)胞改造，還可快速投入臨床應(yīng)用，助力建立更貼近患者的HSC治療新范式。
產(chǎn)品矩陣：覆蓋研發(fā)至臨床的全鏈條需求
1. Gateway™ ：科研級細(xì)胞遞送系統(tǒng)
專為細(xì)胞基因治療研發(fā)設(shè)計(jì)，支持CRISPR RNP、mRNA、蛋白質(zhì)等多樣化遞送。適用于免疫細(xì)胞、干細(xì)胞等難轉(zhuǎn)染細(xì)胞，顯著提升基因編輯效率。
2. Galaxy™ ：高通量細(xì)胞遞送系統(tǒng)
可與自動化平臺無縫集成，滿足大規(guī)模化合物篩選需求，助力藥企快速篩選有效候選藥物，降低研發(fā)成本與時間。
3. GMP級模塊化耗材（MilliBooster等）
支持臨床級細(xì)胞治療生產(chǎn)，兼容第三方GMP設(shè)備，推動產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程。
應(yīng)用前景：推動更接近臨床的HSC治療新模式
Portal創(chuàng)新遞送平臺不僅適用于mRNA和RNP，還可高效遞送蛋白質(zhì)、小分子、納米材料等多種生物材料，具備廣泛的應(yīng)用潛力。該技術(shù)有望實(shí)現(xiàn)：
了解更多信息，歡迎關(guān)注我們，獲取細(xì)胞工程與基因治療領(lǐng)域的前沿進(jìn)展。
傳統(tǒng)電穿孔技術(shù)（Electroporation, EP）雖應(yīng)用廣泛，卻容易造成明顯的細(xì)胞損傷，導(dǎo)致活力下降、基因表達(dá)異常，并影響其長期增殖與分化能力，嚴(yán)重限制了臨床轉(zhuǎn)化。美國Portal公司基于機(jī)械擠壓穿孔技術(shù)開發(fā)的創(chuàng)新遞送平臺，正為這一領(lǐng)域帶來全新解決方案。
什么是Portal機(jī)械擠壓穿孔技術(shù)？
Portal創(chuàng)新遞送平臺采用基于物理原理的機(jī)械擠壓穿孔技術(shù)，其工作流程高效且溫和：
Portal機(jī)械擠壓穿孔技術(shù)工作原理
- 混合：將細(xì)胞與目標(biāo)載荷（如 mRNA、RNP等）共同懸浮于溶液中；
- 擠壓：使細(xì)胞快速通過 Portal® 特殊設(shè)計(jì)的微流控芯片通道（孔徑約為細(xì)胞直徑的70%）；
- 進(jìn)入：細(xì)胞在物理擠壓下發(fā)生瞬時形變，形成可自我修復(fù)的孔隙，周圍目標(biāo)分子順勢進(jìn)入細(xì)胞質(zhì)；
- 恢復(fù)：細(xì)胞膜迅速修復(fù)，細(xì)胞恢復(fù)完整狀態(tài)。
為什么Portal更適合HSCs工程化？
1. 高效遞送多種mRNA與RNP，支持體內(nèi)外表達(dá)
- 超過90%的HSCs可高效表達(dá)轉(zhuǎn)染的mRNA。
多種mRNA在體內(nèi)外的高效遞送和表達(dá)
2. 更大限度保持細(xì)胞表型與功能
- 經(jīng)微陣列分析、CFC測定和NBSGW小鼠移植研究證實(shí)，Portal處理的CD34+細(xì)胞在行為上與未處理組高度一致；
- 相比之下，電穿孔易導(dǎo)致基因表達(dá)失調(diào)、集落形成下降、植入率降低及分化能力受損；
- 遞送抗B2M和抗CCR5 RNPs時，CD34+細(xì)胞可實(shí)現(xiàn)高編輯率。
Portal對細(xì)胞存活率幾乎沒有影響
Portal對細(xì)胞表型和分化能力幾乎沒有影響
3. 處理后細(xì)胞可立即使用，大幅縮短制備周期
- 無需恢復(fù)培養(yǎng)，可直接用于移植，顯著減少體外操作時間；
- 更符合臨床“床旁即時使用”（point-of-care）需求。
治療后立即高效輸入Portal處理的造血干細(xì)胞
Portal是人類原代CD34+細(xì)胞進(jìn)行mRNA轉(zhuǎn)染或基因編輯的理想技術(shù)方案，不僅可實(shí)現(xiàn)高效細(xì)胞改造，還可快速投入臨床應(yīng)用，助力建立更貼近患者的HSC治療新范式。
產(chǎn)品矩陣：覆蓋研發(fā)至臨床的全鏈條需求
1. Gateway™ ：科研級細(xì)胞遞送系統(tǒng)
專為細(xì)胞基因治療研發(fā)設(shè)計(jì)，支持CRISPR RNP、mRNA、蛋白質(zhì)等多樣化遞送。適用于免疫細(xì)胞、干細(xì)胞等難轉(zhuǎn)染細(xì)胞，顯著提升基因編輯效率。
2. Galaxy™ ：高通量細(xì)胞遞送系統(tǒng)
可與自動化平臺無縫集成，滿足大規(guī)模化合物篩選需求，助力藥企快速篩選有效候選藥物，降低研發(fā)成本與時間。
3. GMP級模塊化耗材（MilliBooster等）
支持臨床級細(xì)胞治療生產(chǎn)，兼容第三方GMP設(shè)備，推動產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程。
應(yīng)用前景：推動更接近臨床的HSC治療新模式
Portal創(chuàng)新遞送平臺不僅適用于mRNA和RNP，還可高效遞送蛋白質(zhì)、小分子、納米材料等多種生物材料，具備廣泛的應(yīng)用潛力。該技術(shù)有望實(shí)現(xiàn)：
- 快速、規(guī)模化的細(xì)胞工程化；
- 體外停留時間更短，降低細(xì)胞應(yīng)激；
- 更優(yōu)的細(xì)胞存活率與功能維持，進(jìn)一步提升治療效果。
了解更多信息，歡迎關(guān)注我們，獲取細(xì)胞工程與基因治療領(lǐng)域的前沿進(jìn)展。
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- Portal機(jī)械擠壓穿孔技術(shù)在造血干細(xì)胞工程化中的應(yīng)用優(yōu)勢
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