西美杰攜手Synthego帶來先進的CRISPR技術解決方案

CRISPR是“Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats”的縮寫，是細菌和古菌的一種適應性免疫機制。該系統由Cas核酸酶和引導RNA（gRNA）組成，最初用于識別和切斷病毒DNA來幫助細菌抵御病毒，現已被改造為基因編輯工具。自2012年Doudna博士和Charpentier博士發現天然CRISPR-Cas9系統介導DNA切割的分子機制后，隨著全球科研人員的持續探索與優化，該技術已逐步演變為一種高度精準且廣泛應用的基因組編輯平臺。目前，CRISPR技術已被廣泛應用于基因編輯、RNA編輯、堿基編輯、診斷和活體成像等多個領域。它已用于包括人類在內的多種生物的基因改造，推動了科研與臨床的發展。

CRISPR要實現精準的基因編輯，gRNA的設計與Cas核酸酶的選擇是至關重要的兩大因素。gRNA的選擇將很大程度上取決于研究所需的編輯類型，比如基因敲除（KO）、基因敲入（KI）、堿基編輯、先導編輯、CRISPRi或CRISPRa等。Synthego的CRISPR設計工具是面向全球所有研究人員的免費資源，它能夠幫助用戶設計并挑選出最優gRNA序列，從而能夠針對超過12萬個基因中的任何一個進行靶向操作。另外，選擇合適的Cas酶對于實驗的成功也至關重要。Cas9最初是從鏈球菌（SpCas9）中分離而來，是最早且最常用的Cas酶。然而，現在有許多不同的天然Cas酶和基因工程改造的Cas酶可供不同用途使用。例如，經過改造后的Cas9缺口酶被用于制造單鏈斷裂，而經過改造后的高保真Cas9可以顯著減少脫靶現象，另外還有天然的Cas13則在診斷領域擁有更大的應用潛力。

在推動基于CRISPR技術應用與發展方面，Synthego不僅是前沿的CRISPR解決方案集成化供應的領先企業，更是致力于科技創新與客戶成功的長期戰略伙伴。其產品包括CRISPR基因編輯所需的所有關鍵原料，包括gRNA的設計與合成，各種天然和改造基因編輯酶，并提供從研究級、臨床級到GMP級別的強大產品組合。Synthego的CRISPR解決方案可以為研究人員提供從研究到臨床轉化各個階段的有力支持。

用于臨床前研發的Research-grade產品體系

在Synthego的產品體系中，研究級產品處于核心地位，專為支持早期臨床前研究而設計，更重要的是，所有研究級產品均采用與GMP級產品一致的嚴格質量控制標準進行生產，確保實驗結果具備高度可靠性與可重復性。Synthego的研究級gRNA已廣泛應用于全球領先的學術機構、生物技術公司及制藥研發企業，被公認為CRISPR合成領域的行業標桿，使Synthego成為業內少數能夠提供具備臨床嚴謹性特征的研究工具的企業之一。

INDe解決方案助力臨床早期的優化

在早期臨床前研究與監管合規之間架起橋梁，往往是開發CRISPR療法過程中最具挑戰性的環節之一，這一階段常常是基因編輯療法開發的瓶頸，可能會導致項目進度延遲甚至停滯。Synthego的INDe解決方案專為應對這一關鍵階段而設計，提供經濟實惠、規模適中且兼具質量控制與定制化，以滿足臨床前優化的需求。Synthego的INDe gRNA可幫助用戶驗證候選藥物、優化流程，并為臨床生產奠定堅實基礎。

應用于臨床試驗的GMP級產品

Synthego提供的GMP級gRNA與核酸酶產品嚴格遵循GMP標準進行開發，專為滿足IND申報以及臨床應用所要求的高精度標準而設計。客戶可依托Synthego先進的生產平臺，確保其研發流程符合全球最嚴格的監管規范。截至目前，Synthego已成功支持超過12項CRISPR基因編輯療法的IND申報，在行業內建立了高度可信的品牌聲譽。其持續穩定的GMP級產品供應能力，充分體現了Synthego致力于推動以臨床療效為導向的基因編輯技術革新的長期承諾。

Synthego是一家專注于CRISPR技術解決方案的領先企業，致力于加速生命科學領域的研究與開發進程，推動人類健康水平的持續提升。作為生物技術行業的先鋒，Synthego憑借前沿的CRISPR技術積累與專業能力，積極突破細胞治療與基因療法的研發瓶頸。公司使命在于提供業界領先的規模化、高性能CRISPR解決方案，全面提升從基礎科研到臨床轉化的研究效率。通過簡化的授權機制，以及由行業專家團隊提供的全方位技術支持與監管咨詢服務，Synthego致力于降低技術應用門檻，促進CRISPR技術的廣泛可及性，從而助力改善患者治療結局。Synthego的技術成果已被數百項經同行評審的研究文獻引用，并廣泛應用于全球數千名學術界與產業界研究人員及藥物開發機構。憑借在基因組編輯領域實現的大規模標準化能力，Synthego始終處于科技創新前沿，為下一代創新藥物的研發提供關鍵支撐。
 

  北京西美杰科技有限公司是Synthego中國一級代理，始終秉承著專業、嚴謹的態度為客戶提供優質的產品與服務。