深度解析2024年全球53款創新藥審批重塑難治性疾病治療格局
2024年全球新藥審批：53款創新藥如何重塑難治性疾病治療格局？
2025年4月，《British Journal of Pharmacology》（英國藥理學雜志）發布年度重磅綜述，深度解析2024年歐洲藥品管理局（EMA）、美國FDA和英國MHRA三大機構批準的53款新藥。盡管總數較2023年（70款）有所回落，但亮點頻現：21款孤兒藥和28款全球首創（FIC）藥物表現突出，靶向機制的創新突破與罕見病治療的全面發力成為兩大核心方向。本文帶您全景式解讀年度新藥“成績單”，探討精準醫療如何突破“無藥可治”瓶頸，為患者帶來新希望。
三大關鍵數據
53款新藥獲批
2024年，三大機構共批準53款新藥，涵蓋小分子（30款）、蛋白質/抗體（15款）、先進療法（ATMPs，6款）及疫苗（2款）。其中孤兒藥占比高達40%（21款），罕見病治療領域持續升溫。
28款全球首創（FIC）
首次針對特定靶點或機制的創新藥物占比達53%，包括首個“對接-阻斷”抗體、新型精神分裂癥藥物等，多項治療領域實現“零突破”。
區域審批差異
FDA批準29款，EMA批準18款，MHRA批準13款。EMA對阿爾茨海默病藥物lecanemab的“先拒后批”決策引發行業對風險評估標準的廣泛討論。
1. 腫瘤治療：從“精準打擊”到“細胞革命”
實體瘤細胞療法破冰
Lifileucel（美國FDA）：全球首款用于實體瘤的腫瘤浸潤淋巴細胞（TIL）療法，通過從患者腫瘤中提取并擴增T細胞后回輸，使晚期黑色素瘤患者的客觀緩解率達31.4%，中位緩解持續時間超過27個月。
Afamitresgene autoleucel（美國FDA）：首個靶向MAGE-A4抗原的TCR-T細胞療法，針對滑膜肉瘤患者緩解率達37%，為軟組織肉瘤治療帶來新希望。
機制創新藥物
Zenocutuzumab（美國FDA）：全球首個“對接-阻斷”雙特異性抗體，通過結合HER2與HER3阻斷NRG1融合致癌信號，覆蓋肺癌、胰腺癌等難治性腫瘤。
Imetelstat（美國FDA）：首個端粒酶抑制劑，通過抑制癌細胞端粒延長，使39.8%的骨髓增生異常綜合征患者擺脫輸血依賴，開辟“基因層面抗癌”新賽道。
2. 罕見病：從“孤兒”到“曙光”
神經罕見病雙藥獲批
Arimoclomol（美國FDA）：聯合miglustat治療Niemann-Pick病，通過誘導熱休克蛋白保護神經細胞，延緩病情進展65%，填補超罕見病治療空白。
Levacetylleucine（美國FDA）：首個通過改善線粒體功能治療神經退行性疾病的藥物，24周內使患者共濟失調評分降低1.97分，提供代謝調控新策略。
代謝疾病突破
Olezarsen（美國FDA）：首款靶向載脂蛋白CIII的反義寡核苷酸，使家族性乳糜微粒血癥患者甘油三酯水平下降43.5%，急性胰腺炎年均發作次數從11次降至1次。
3. 免疫與炎癥：從“抑制”到“精準調控”
瘙癢癥特效藥
Nemolizumab（美國FDA）：全球首個IL-31受體拮抗劑，針對結節性癢疹的瘙癢緩解率達56.3%，打破“抓撓-結節”惡性循環，改寫頑固性瘙癢治療指南。
移植并發癥新解
Axitilimab（美國FDA）：靶向CSF-1R阻斷巨噬細胞活化，使慢性移植物抗宿主病總緩解率達74%，顯著改善造血干細胞移植患者的生存質量。
4. 心腦血管：從“替代”到“機制革新”
血友病治療范式轉變
Marstacimab（美國FDA）：首款不依賴凝血因子補充的藥物，通過抑制TFPI恢復Xa因子活性，使血友病A/B患者年化出血率降低92%，實現從“每周注射”到“皮下長效給藥”的轉變。
高血壓耐藥突破
Aprocitentan（歐盟EMA）：首個雙重內皮素受體拮抗劑，使難治性高血壓患者收縮壓額外降低3.8 mmHg，為約10%的“藥物抵抗型”患者提供全新治療選擇。
5. 精神疾病：30年靶點新突破
Xanomeline-trospium（美國FDA）：首個針對M1/M4毒蕈堿受體的激動劑組合，通過激活大腦特定受體改善精神分裂癥癥狀，5周內使患者陽性/陰性癥狀評分降低30%，且無傳統抗精神病藥物的代謝副作用，被譽為“30年來該領域最大突破”。
6. 疫苗領域：mRNA技術再拓新版圖
MRESVIA（美國FDA）：繼新冠疫苗后首款mRNA疫苗，針對呼吸道合胞病毒（RSV），在60歲以上人群中的預防有效率達78.7%，為通用型mRNA疫苗研發奠定基礎。
這些突破性藥物不僅展示了精準醫療的強大潛力，也為攻克“無藥可治”的醫學難題提供了全新解決方案。
三、監管爭議與行業啟示：從“風險博弈”到“全球協同”
兩大焦點事件
1、Lecanemab審批“反轉劇”
美國FDA（2023年）和英國MHRA（2024年）先后批準lecanemab用于早期阿爾茨海默病治療。盡管該藥可能引發20%-40%患者出現腦腫脹（ARIA）風險，但歐洲藥品管理局（EMA）在“風險-獲益”評估中最初拒絕批準，最終于2024年11月“反轉”批準。這一事件凸顯了全球監管機構在“療效 vs 安全性”上的動態平衡考量。
2、孤兒藥政策傾斜
2024年批準的21款孤兒藥中，15款通過FDA的“優先審評”或“突破療法”通道加速獲批。例如，治療白血病的Revumenib僅用8個月完成審批，體現了“以患者為中心”的監管創新。
行業啟示
機制創新為王
雙特異性抗體（10款）、基因與細胞療法（6款）成為研發熱點，“一藥多靶”“精準靶向”成為攻克難治性疾病的關鍵路徑。
罕見病不再“罕見”
隨著基因測序和個體化醫療的進步，孤兒藥研發的回報率顯著提升。預計未來五年，全球罕見病藥物市場的年復合增長率將超過15%。
結語：當“無藥可治”成為過去
2024年的53款新藥不僅是數字，更是千萬患者的“生命密碼”。從實體瘤細胞療法的“抗癌革命”，到罕見病藥物的“精準破局”，再到精神疾病治療的“靶點破冰”，人類正以前所未有的速度突破疾病邊界。正如文章作者Stavros Topouzis所言：“這些創新不僅改寫指南，更預示著‘疾病agnostic’治療時代的到來——未來，藥物或將不再局限于病種，而是針對共同的分子缺陷，讓更多‘絕癥’變為‘可控慢性病’。”
數據來源與期刊背景
本文數據來源于《British Journal of Pharmacology》2025年4月綜述“Novel drugs approved by the EMA, the FDA and the MHRA in 2024: A year in review”。《British Journal of Pharmacology》：藥理學領域的“年度風向標”，創刊于1908年，專注于藥物作用機制、新藥發現及監管科學，最新影響因子為7.7（2023年）。其年度新藥綜述因覆蓋三大機構、深度解析機制創新，已成為全球醫藥行業、監管機構及臨床醫生的“決策參考手冊”。
標簽：
創新藥
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