聚焦CGT前沿, 加速in vivo CAR-T轉化|12月相聚上海張江第十屆先進療法創新峰會(ATMP2025)

2025年12月17-18日|上海康橋萬豪酒店
近年來 ATMP2019-2025 匯聚了來自美國賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫學院、帕克癌癥免疫療法研究所、紀念斯隆-凱特琳癌癥中心、MD 安德森癌癥中心、美國費城兒童醫院、加州大學圣地亞哥分校、美國國立癌癥研究所、美國國立衛生研究院、 英國倫敦大學圣喬治醫院,新加坡科技研究局、日本京都大學iPS 細胞研究所、美國食品藥品監督管理局以及德國埃爾朗根-紐倫堡大學等眾多國際先進療法先驅,中國頂尖學府、科研院所以及知名產業界嘉賓的共同參與。由
迪易生命科學主辦的
第十屆先進療法創新峰會(ATMP 2025)將于
12月17-18日在
上海康橋萬豪酒店召開。
會議時間:2025年12月17-18日
會議地點:上海康橋萬豪酒店
會議規模:約600-800人
籌辦單位:迪易生命科學 Deliver Life Sciences
部分主要議題:
• 先進治療藥品(ATMPs)研究進展與發展趨勢
• 細胞與基因治療國內外產業發展, 監管科學, 臨床轉化與未來展望
• 體內in-vivo CAR-T, mRNA-LNP, 慢病毒載體, 體內基因編輯與載體遞送技術創新
• 細胞治療藥物的開發前景, CMC關鍵點考量, 工藝優化/工藝變更, 質量控制及商業化生產
• 創新細胞免疫療法( CAR-T, TCR-T, CAR-NK, TIL, Treg ) 在惡性腫瘤, 神經退行性疾病和自身免疫性疾病領域的開發策略與最新進展
• 流式細胞術與單細胞多組學技術在CAR-T細胞免疫治療中的應用
• AAV基因治療在神經退行性疾病, 眼科疾病, 耳聾, 常見病與罕見病治療領域的突破
• 基因藥物, mRNA藥物的開發與GMP生產 – 研發與技術創新
• CRISPR基因編輯療法研發進展與技術創新
• 干細胞與再生醫學創新研究前沿
• 工程化外泌體, 細胞外囊泡與先進療法前沿
• TCE療法在腫瘤與自免領域的研發進展
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主旨演講嘉賓 Plenary Speakers
Marcela V. Maus

哈佛大學醫學院教授;
麻省總醫院癌癥中心細胞免疫治療主任;
麻省總醫院骨髓移植和細胞治療腫瘤科的主治醫師;
哈佛和 MIT 的 Broad 研究所的Associate成員;
MGH、MIT 和哈佛的Ragon 研究所的Associate成員
演講主題: Upgrading CAR T Cells
Abstract & Bullet Points:
• Multi-targeted CAR T cells in hematologic malignancies
• CAR-T in solid tumors, with focus on GBM – mechanisms of efficacy and resistance and activity in non-clinical and clinical testing
• New gene editing strategies to improve CAR-T cells
Speaker Bio:
Dr. Maus is internationally known for her work as a translational physician-scientist in the field of immunology, particularly as it relates to T-cell immunotherapies and cellular therapies in the treatment of cancer. Her laboratory focuses on the biology of human T cell activation, costimulation, and memory, and on the application of human T cell therapies to human disease, including forward and reverse translation of engineered T cell therapies in early-phase clinical trials. She has authored over 100 papers indexed in Pubmed and holds multiple NIH R01 grants and several Investigational New Drug Applications (IND’s).
田志剛

中國科技大學免疫學研究所所長;
免疫應答與免疫治療全國重點實驗室學術委員會主任;
合肥綜合性國家科學中心大健康研究院科技委員會主任;
創始人, 恩凱賽藥
演講主題: 合成NK細胞與免疫衰老的應對策略
Speaker Bio: 田志剛教授,中國科學技術大學學術委員會副主任、免疫學研究所所長,免疫應答與免疫治療全國重點實驗室學術委員會主任,合肥綜合性國家科學中心大健康研究院創始院長和科技委員會主任。歷任山東省醫學科學院基礎醫學所所長,山東腫瘤生物治療研究中心主任,中國科學技術大學生命科學學院院長,醫學中心主任,合肥微尺度物質科學國家研究中心(原國家實驗室[籌])分子醫學部主任。為國家杰出青年科學基金獲得者、國家基金委創新群體負責人、國家科技部重大專項項目負責人、國家重大研究計劃項目首席科學家、國家基金委重大研究計劃專家組組長等。主要研究方向為NK細胞與免疫治療。創辦中國免疫學會英文會刊(Cell Mol Immunol,執行主編)。以通訊作者在Science、Cell、Nat Immunol、Immunity、Sci Immunol、Sci Transl Med、Cell Metabol等發表SCI論文400余篇。2008和2019年分獲國家自然科學二等獎、2011年獲國家科技進步二等獎。曾任國際免疫學聯盟(IUIS)執委、中國免疫學會理事長、中國免疫學監事長等。
呂明啟

創始人兼首席執行官
賽爾欣生物
演講主題: 調節性 T 細胞 (Treg) 治療神經退行性疾病的臨床研究進展
Speaker Bio:
上海賽爾欣生物醫療科技有限公司(Novabio Therapeutics),CEO、Founder呂明啟博士:畢業于美國康涅狄格大學,曾于約翰霍普金斯和西奈山醫學院校進行博士后研究,師承2003年諾貝爾獎獲得者P. Agre教授。呂博士曾先后在GALDERMA,ONO PHARMA USA,赫爾森集團,上海復宏漢霖,榮昌集團,天士力生物等歐、美、中制藥公司擔任副總裁、首席醫學官等職務,具有20余年制藥企業界經驗和豐富的FDA與CDE主導申報與答辯經驗,領導并主持開發了多種First-in-Class藥物在美國、海外市場、中國大陸等地的大型臨床研究,很多產品已經在世界各國上市。在國際藥學界有影響力,在歐洲、北美和中國有豐富的醫學、藥學制藥行業資源。
趙維蒞

上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院副院長;
上海市重中之重臨床醫學中心主任;
上海市血液學研究所所長
演講主題: CAR-T cell therapy in large B cell lymphoma: New regimens and novel strategies
Speaker Bio:
Zhao Wei-Li, M.D., PhD, Professor of Hematology, Director of Shanghai Institute of Hematology, Director of Shanghai top priority clinical medical center and Vice President of Shanghai Ruijin Hospital. She is the doctoral supervisor of both Shanghai Jiao Tong University and University Paris VII, foreign member of American Society of Hematology, Vice President of Chinese Association of Hematology, Vice President of Chinese Society of Experimental Hematology, and member of the editorial committee of Pathobiology, Biomarker Research, Chinese Journal of Hematology, Chinese Journal of Leukemia & Lymphoma, and Clinical Hematology Journal. She mainly focuses on the clinical and basic research of hematological malignancies, especially the molecular mechanism and targeted therapy of malignant lymphoma. She innovatively proposed the molecular pathways of apoptosis, angiogenesis and cell differentiation involved in lymphoma progression and the availability of targeted agents for treatment. She has been awarded National Award for Science and Technology Progress and Outstanding Achievement Award of Scientific Research from National Ministry of Education and HUA XIA Award of Medicine and Technology from National Ministry of Science and Technology for her research progress and is now leading projects granted by National High Technology Research and Development Program of China, by National Natural Science Foundation of China and several other events on provincial level. She has been honored New Century Excellent Talents in University by State Ministry of Education, Rising-Star by Shanghai Committee of Science and Technology, Shu Guang Scholar by Shanghai Municipal Educational Committee. She has published over 120 articles including those on leading hematology journals like《CANCER CELL》、《NATURE GENETICS》、《BLOOD》、《MOLECULAR CANCER》、《SIGNAL TRANSDUCT TARGET THER》、《J HEMATOL ONCOL》、《LANCET HAEMATOL》、《CLIN CANCER RES》with total impact factors over 1600.
梁愛斌

同濟大學附屬同濟醫院主任醫師;
同濟大學血液病研究所所長;
同濟大學血液腫瘤臨床研究中心主任
演講主題: Clinical Practice and Innovative Exploration of CAR-T Therapy for Patients of R/R NHL
Speaker Bio:
中國醫師協會血液科醫師分會第六屆委員會 副會長
中國抗癌協會整合血液腫瘤委員會 副主任委員
中國研究型醫院學會生物治療學專業委員會 副主任委員
中國病理生理學會實驗血液專業委員會 副主任委員
中華醫學會血液學分會 全國委員
上海市醫學會血液學分會 主任委員
上海市免疫學會血液免疫專業委員會 主任委員
上海市抗癌協會血液學分會 副主任委員
醫學高層次人才-國家杰出醫師
2024年度十大醫學貢獻專家
國家重大研發項目首席科學
上海市醫學科技 一等獎
國家級有突出貢獻中青年專家,享受國務院特殊津貼。“百千萬人才工程”國家級人選;圣安東尼-EBMT青年領袖;第四屆“國之名醫,優秀風范”稱號;“仁心醫者·上海市仁心醫師獎”;全國衛生系統先進工作者、衛生部勞動模范;科學中國人(2018)年度人物;上海市領軍人才;國家衛健委腦卒中防治工程模范院長,醫院學會管理金獎。上海市第12屆醫務系統中青年最高榮譽獎“銀蛇獎”二等獎、上海市衛生系統優秀工作者及入選“啟明星追蹤”計劃、教育部“新世紀優秀人才”計劃、上海市衛生系統優秀工作者、上海市“科技啟明星”、上海市“曙光學者”、巾幗文明崗、上海市“勞模創新工作室”稱號等多項榮譽。主持國家級、省部級科研課題30余項,獲5項科技成果獎,發表論文300余篇,其中SCI論文150余篇。主編血液學著作10余部,牽頭撰寫指南和專家共識20余部,牽頭開展CAR-T多項臨床試驗。
王曉冰

副主任醫師, 博導
海軍軍醫大學 上海長征醫院
演講主題: Gene-Modified CAR-T/CAR-NK Cell Therapy in Refractory Autoimmune Diseases
Speaker Bio:
上海市醫師協會風濕免疫科醫師分會 副會長
中華醫學會風濕病學分會 青年委員
中國康復醫學會風濕免疫康復專業委員會 委員
上海市女醫師協會風濕免疫專委會常委
上海市免疫學會青年委員
海峽兩岸醫藥衛生交流協會風濕免疫病學專委會肌炎組副組長
主持國家重點研發計劃子項目和國家自然科學面上基金等項目
主要研究方向:自身免疫病的分子分型和精準治療
主持多項全球/全國多中心藥物臨床試驗
以第一/通訊作者在Cell和Nature Medicine等雜志發表SCI論文30余篇。
孔 燕

教授, 博士生導師
北京大學腫瘤醫院
演講主題: Advances in the Research of Melanoma Cell Therapy
Abstract & Bullet Points:
This presentation will provide a comprehensive overview of the current landscape of cell therapy for melanoma, with a particular focus on Asian populations. Melanoma, especially the acral and mucosal subtypes prevalent in Asian populations, presents unique challenges due to its resistance to conventional treatments. Recent advancements in cell therapy, such as TILs and CAR-T cell therapy, have shown promising results in treating melanoma. Each type of cell therapy will be discussed in detail, highlighting the progress from basic research to clinical applications.
Bullet Points:
1)Introduction of Melanoma
2)Overview of Cell Therapy
3)TCRT Therapy
4)CAR-T therapy
5)TILs therapy
6)Other Cell Therapy
7)Conclusion
王 卉

北京陸道培血液病研究院副院長;
陸道培醫療集團檢驗科副主任(副院長級);
流式細胞室主任, 信納克CAP認證實驗室主任
演講主題: Exploration of the application of flow cytometry in AML CAR-T target screening and immune microenvironment
Abstract & Bullet Points:
Acute myeloid leukemia (AML) is the most common type of acute leukemia. Due to multiple factors such as heterogeneous clonal tumor cells, leukemia stem cells(LSC), and an inhibitory immune microenvironment, the current CAR-T treatment for AML has only achieved mediocre results. Hebei Yanda Lu Daopei Hospital has utilized multi-parameter flow cytometry, especially in combination with full-spectrum flow cytometry and mass cytometry, to identify various promising target markers. The ultra-multiparameter flow cytometry can precisely target different clonal tumor cells and discover one or two targets that cover all tumor cells including LSC. At the same time, it can also detect the immune checkpoint and microenvironment. This multi-mechanism approach is expected to stratify patients with refractory and relapsed AML and apply different combination targeted therapies.
劉明耀

華東師范大學生命醫學研究所所長;
上海市調控生物學重點實驗室主任;
國家首批特聘專家/講席教授
邦耀生物創始人, 董事長
演講主題: 基因編輯與細胞治療的前沿基礎與轉化研究
Speaker Bio:
劉明耀,華東師范大學生命醫學研究所所長,上海市調控生物學重點實驗室主任。
1992年,獲美國馬里蘭大學(University of Maryland, College Park)細胞生物學博士學位;1993到1998年,先后在美國約翰-霍普金斯大學醫學院(Johns Hopkins University School of Medicine)和加州理工學院(California Institute of Technology)生物學部做博士后研究。
1999 至 2007年,先后在美國德克薩斯農工大學生命科學與技術研究所(Texas A&M University Institutes of Biosciences and Technology)任助理教授、副教授及終身正教授、博士生導師;美國德州大學休斯頓醫學院(University of Texas Houston Medical School),美國德州大學MD Anderson癌癥中心 (University of Texas MD Anderson Cancer Center) 博士生導師。
2007年,受聘回國加入華東師范大學,組建生命醫學研究所并任所長;2011年,組建上海市調控生物學重點實驗室并任主任。2012至2020年,擔任華東師范大學生命科學學院院長,華東師大-以色列海發大學科學與技術轉化研究院院長。2017至2023年擔任中國細胞生物學會腫瘤細胞分會會長,2020年起任教育部科技委員會委員。
劉明耀教授致力于G 蛋白偶聯受體(GPCR)在個體發育和重大疾病發生發展中的功能、機理及靶向藥物研發,同時在基因編輯和細胞治療的技術應用轉化中做出卓越研究。回國后作為首席科學家先后主持國家973和重大科學研究計劃多項、國家自然科學基金重點項目多項、國家重大新藥創制課題等。已在 Science、Nature、Nature Medicine、Nature Biotechnology、Cell 等國際知名學術刊物上發表 SCI 論文 400 多篇,論文引用4萬多次,H-Index 105,連續多年被評為高被引學者,申請專利 300 多項,授權 200 余項。
劉明耀教授分別獲得國家科學技術進步一等獎(2012年)和上海市科技進步一等獎(2017年, 2025年),上海市白玉蘭紀念獎(2014 年),華東師范大學首屆杰出成就獎(2021年)。團隊研發的異體通用T細胞治療自身免疫疾病與徐滬濟教授合作獲得Nature十大人物,Science十大科學突破,Cell雜志2024年度最佳論文,Cell 2014-2024十年度里程碑論文,2024年度“中國生命科學十大進展”,2024年度“中國醫藥生物技術十大進展”,2024年“中國科學十大進展”。
璩 良

研究員、博士生導師、課題組長
復旦大學基礎醫學院
演講主題: In vivo panCAR介導的B細胞免疫重置技術實現癌癥和自免治療
Speaker Bio:
璩良, 復旦大學基礎醫學院研究員、博士生導師、課題組長。2015年本科畢業于蘇州大學醫學部;2020年博士畢業于北京大學生命科學學院;2020-2022年在北京大學生物醫學前沿創新中心(BIOPIC)進行博士后研究。2022年入職復旦大學基礎醫學院,組建RNA疫苗技術與免疫治療實驗室,致力于新型RNA疫苗及治療技術開發與免疫治療研究。璩良博士開發了不依賴CRISPR/Cas系統的RNA編輯技術—LEAPER(Nature Biotechnology,2019)及其迭代升級版LEAPER2.0(Nature Biotechnology,2022),入選《國家十三五科技創新成就展》;國際上率先報道circRNA疫苗技術平臺、拓展了RNA治療技術新領域(Cell,2022); 開發了基于circRNA的體內原位CAR免疫療法(Cell Reports Medicine, 2025;bioRxiv, 2025),有潛力解決現有CAR-T等細胞療法中諸如異體移植排斥、治療時間窗口、經濟可及性、清淋等制約問題。獲吳瑞獎(2020)、入選國家博新計劃(2020)、上海晨光計劃(2023)和上海啟明星計劃(2024)等。
張繼帥

聯合創始人,首席科學家
普瑞金生物
演講主題: In vivo CAR T 細胞治療的前沿研發進展與載體技術探討思考
Speaker Bio:
深圳普瑞金生物藥業股份有限公司,聯合創始人,首席科學家。
軍事醫學科學院生物工程研究所遺傳學博士。
主要負責普瑞金公司免疫細胞藥物發現、臨床研究工作。成功獲得了靶向BCMA治療復發難治多發性骨髓瘤的自體CAR-T細胞藥物的臨床試驗批件,該產品已經實現全球授權,正在全球開展臨床試驗。同時,世界上首先報道了BCMA CAR-T在治療難治性狼瘡腎炎、IgG4-RD適應癥的顯著療效和作用機制,文章發表在風濕病領域的頂級刊物:《Annals of the Rheumatic Diseases》、《The Lancet Rheumatology》;世界上首先報道了體內制備(in vivo)CAR-T在復發難治性多發性骨髓瘤中具有同體外制備CAR-T同樣的療效和藥物動力學,文章發表在醫學頂刊《Lancet》,該文章數據充分說明了體內制備CAR-T的可行性,開啟了全球范圍內體內制備CAR-T的研發熱潮。
張同存

創始人,董事長
波睿達生物
演講主題: in vivo CAR-T 又一波細胞治療的風口
Speaker Bio:
張同存,外籍工程院院士(俄羅斯),科技部重大專項首席科學家,二級教授,博導,湖北省楚天學者特聘教授、天津市特聘教授、武漢科技大學生命科學與健康學院院長,武漢波睿達生物科技有限公司創始人。2000年于中科院獲得博士學位后,獲得美國NRC fellowship award 資助,進入美國EPA 國家實驗室從事腫瘤博士后研究。2005年在美國北卡大學醫學院任助理教授。2014年后全職由美國北卡大學醫學院回國。獲湖北省突出貢獻中青年專家,湖北省百人計劃,國家級人才,國務院特殊津貼專家,天津市優秀留學歸國人員等人才榮譽稱號。美國EPA科技進步一等獎。湖北省科技進步二等獎。天津市政協委員。主要研究基因調控與人類重大疾病,生物藥物開發。發表SCI 150多篇,主持863,973,科技部國家重大專項和國家自然科學基金多項。在創建武漢波睿達生物科技有限公司后與美國杜克大學,賓夕法尼亞大學,牛津大學等聯合研發腫瘤CAR T 細胞免疫治療,與華中科技大學附屬同濟,協和醫院等進行臨床治療研究。目前波睿達公司獲批一類新藥靶向CD30 CAR-T臨床II期,候選IND I類新藥兩個。公司獲得國內外專利50余項,獲批國家高新技術企業,專精特新小巨人和瞪羚企業,科創板上市金種子培育企業等。
沈 浩

總裁兼首席執行官
百吉生物
美國賓大(UPenn)終身教授
演講主題: Engineered Immune Cell Therapies against Solid Tumor - the Next Frontier
Speaker Bio:
沈浩教授,百吉生物總裁/首席執行官,美國賓大(UPenn)終身教授、長江學者、海外杰青、原上海市免疫所所長,免疫與微生物領域高被引學者(Elsevier)。
沈教授長期致力于T細胞免疫研究。其研究成果兼基礎理論與臨床轉化創新,發現并驗明了表觀遺傳調控是決定T細胞功能與免疫記憶的關鍵機制,為開發疫苗和細胞療法提供新的思路和科學依據。
黃綱雄
聯合創始人兼首席執行官
拓新天成 Tcelltech
演講主題: Developing B7-H3 Specific CAR-T Cell Therapy for Solid Tumors
Abstract & Bullet Points:
B7-H3 was first cloned and identified as an immune modulatory molecule and has more recently emerged as a promising therapeutic target in solid tumors due to its overexpression across many human cancers and within components of the tumor microenvironment. Our first-generation B7-H3–specific CAR-T cells were developed to treat selected tumors, such as GBM, through locoregional administration. Next-generation B7-H3–specific CAR-T cells are needed to address the specific challenges posed by different solid tumors.
徐 亮

首席科學家兼首席醫學官
思比曼生物科技ElpasBio
演講主題: 異體脂肪間充質干細胞治療膝骨關節炎的探索與臨床應用
Abstract & Bullet Points:
1. 目前膝骨關節炎的疾病背景和臨床需求
2. 間充質干細胞治療膝骨關節炎的作用機理猜想
3. 不同組織來源的間充質干細胞的區別
4. 自體與異體間充質干細胞各自的優缺點
5. 目前間充質干細胞治療膝骨關節炎的臨床進展
李 斌

上海交大特聘教授
上海市歐美同學會副會長
上海市免疫學研究所副所長
演講主題: FOXP3+ regulatory T cell perturbation and the future of Treg-based immunotherapy
Speaker Bio:
二級研究員、余㵑學者、上海交大特聘教授、國家基金委免疫學杰青、上海市領軍人才、上海市優秀學科帶頭人,上海市免疫學研究所科研副所長&課題組長、上海市歐美同學會副會長&生物醫藥分會會長、中國生物物理學會感染分會副會長、中國細胞生物學學會常務理事、PENN Medicine China Club 副會長;European Journal of Immunology 執行副主編,普米斯生物聯合創始人兼科學委員會主席(2018-2024),華為健康云科學顧問(2024),沙利文生命科學專家委員會委員(2023-2027)等。
苗振偉

創始人,董事長兼首席執行官
英百瑞生物
演講主題: Innovative Practice in Universal Spot Immune Domestication NK Cell Therapy
Abstract & Bullet Points:
• Layout of NK cell immunotherapy at home and abroad
• Introduction to the technology platform, pipelines, and products of IMBIORAY Company
• Clinical case sharing of NK cell immunotherapy
英 博

創始人、董事長兼首席執行官
艾博生物
Speaker Bio:
英博博士是艾博生物科技有限公司(以下簡稱“艾博生物”)的創始人、董事長兼首席執行官。作為中國領先的專注于mRNA藥物開發的生物科技公司,艾博生物自2019年創立以來,已建立具有自主知識產權一體化的mRNA和納米遞送技術平臺,是國內為數不多具備完整價值鏈能力的mRNA藥物研發企業,覆蓋從mRNA設計及合成、脂質納米顆粒(LNP)遞送、制劑開發到商業化規模生產的各個環節。憑借卓越的創新能力和先進的技術平臺,艾博生物已建立具有全球性競爭優勢和市場前景的產品管線,涵蓋腫瘤免疫、自身免疫性疾病與傳染病防治等多個領域。
英博博士在核酸類治療藥物研發領域擁有多年豐富經驗,曾于波士頓多家頂尖核酸藥物研發企業擔任重要職務。他還曾任美中生物醫藥協會(CABA)會長,積極組織年度論壇促進跨國交流,搭建學術界與產業界橋梁,推動中美生物醫藥技術深度交流和合作。
作為兼具產業前瞻性與學術深度的頂尖科學家,英博博士的多項研究成果發表于《細胞》(Cell)、《柳葉刀-微生物》(Lancet Microbe)、《細胞研究》(Cell Research)等國際權威期刊,并作為發明人持有超過100項專利及專利申請。
學術背景方面,英博博士先后獲得復旦大學生物學學士學位及神經生物學碩士學位及美國東北大學(Northeastern University)藥劑學博士學位。
湯辰翔

首席執行官
環碼生物
演講主題: New Trends in Circular RNA Therapeutics Development: Cardiovascular, in vivo CAR-T and more
Abstract & Bullet Points:
1. The history and advantages of circular RNA
2. Circular RNA Therapeutics Development in Cardiovascular, in vivo CAR-T and more
3. Future Possibilities
王永忠

創始人, 董事長兼首席執行官
銳正基因
演講主題: 全球同類最具Best-in-class 臨床表現的體內基因編輯新藥開發
Speaker Bio:
美國塔夫茨大學(Tufts University)博士,專業文章迄今已被引用超4,000次。
曾任蘇橋生物CEO、先聲集團制藥總裁、康弘生物CEO、美國Genzyme公司科學家。在Genzyme,負責美國FDA批準的第一個和第二個細胞醫療產品上市后維護以及FDA批準的第一個組織工程(cell+ matrix)產品的CMC關鍵項目開發,2項國際專利在全球注冊并已應用于商業化生產。在康弘生物作為CMC總負責人和質量負責人,推動中國第一個擁有INN的創新生物藥康柏西普上市,成為中國第一個銷售超過10億元人民幣的創新生物藥。作為CEO和項目負責人,推動康柏西普于2016年成為中國第一個獲美國FDA準許直接進入臨床三期的創新生物藥,被評為2016年中國醫藥生物技術十大進展之一。后在先聲管理超過1,700人的全球團隊和多個產業化公司。啟動先聲第一個通過美國FDA現場質量審計并在美國成功上市的產品。推動中國第一個成功進入法國醫保的制劑成品。帶領蘇橋生物成為連續兩年中國成長最快的生物藥CDMO公司,后被藥明生物戰略收購。2021年7月成立銳正基因,開啟創業生涯。
郭 磊

董事長兼首席科學官
普略醫學/百替生物
演講主題: in vivo CAR-T/M 先進療法 治療難治性復發型腫瘤/臟器纖維化等疾病
Speaker Bio:
Dr. Lei Guo, Founder and CSO of BioT Beijing Therapeutics, Post-Doctor and Instructor of Harvard Medical School, Pathophysiology Professor of Zhejiang University Medical School. Dr. Guo Founded several biotech companies including BioT Beijing Therapeutics, a company devoted in developing multiple strategies and techniques of mRNA delivery systems and in vivo CAR Therapeutics.
陳星蓉

首席執行官
復星凱瑞
圓桌論壇: Future Cell-based Therapies Revolution: Key Considerations for Scientists, Clinicians, Health Care Systems, International Societies and Regulatory Authorities
Speaker Bio:
Ms. Xingrong Chen has nearly 20 years of leadership experience in the healthcare industry, with expertise in diverse management areas and a strong drive for innovation.
She joined Fosun Pharma Group and was appointed CEO of Fosun Kairos in early 2024. Prior to her current role, she was General Manager of Greater China at Boehringer Ingelheim, where she oversaw end-to-end operations and led the introduction of global products into China from Phase I clinical trials, enabling synchronized China-US commercialization, and successfully launched China’s first digital therapy product. During her 12 years at Roche, Xingrong successfully led the oncology/hematology business, achieved reimbursement breakthroughs, built new customer engagement models, and established a digital ecosystem. She graduated from Oxford, UK, and started her career at McKinsey & Company.
呂璐璐

首席執行官
合源生物
演講主題: CAR-T細胞治療產品在惡性血液瘤領域的突破以及商業化進程思考
Speaker Bio:
臨床醫學博士,美國紐約醫學院訪問學者,血液科醫生
中國農工民主黨黨員,農工民主黨中央健康中國建設工作委員會委員
天津市濱海新區第四屆人大代表
天津市三八紅旗手
天津市僑商會理事
天津市濱海新區科創人才先鋒(杰出貢獻創業人才)
細胞生態海河實驗室“揭榜掛帥”項目首席專家
合源生物科技(天津)有限公司創始人,首席執行官
在疾病治療領域、跨國公司管理、生物科學研究、創新藥研發方面擁有超過20年經驗;在國際國內雜志發表學術論文30余篇并獲發明專利27項。
2018年參與創立合源生物并擔任首席執行官。搭建了具有國際競爭力的多疾病領域的細胞治療產品管線和專業團隊,帶領公司實現從細胞藥物研發到商業化、并實現全球化的戰略布局,致力于將公司打造成為全球領先的專注于細胞基因領域的生物制藥企業。并且首個自主原研核心產品源瑞達®(納基奧侖賽注射液)獲得國家藥監局批準上市,這是首款具有中國全自主知識產權CD19 CAR-T細胞治療產品,也是首款中國白血病治療領域CAR-T細胞治療產品,同時在淋巴瘤、自身免疫性疾病等疾病領域以及產品全球化方面完成了戰略性布局。合源生物同時獲得多項榮譽和國家重點研發項目。
曹卓曉

首席執行官
先博生物
演講主題: DLL3 CAR-T 治療實體瘤
Speaker Bio:
曹卓曉博士,現任先博生物CEO,負責公司在細胞治療及mRNA領域的藥物開發。
曹卓曉博士先后在美國圣約翰大學獲得藥理毒理專業博士學位,之后在哈佛大學醫學院從事炎癥免疫性疾病方面的博士后研究。進入工業界先后任職于諾和諾德、恒瑞和先聲藥業,已有十多年豐富的創新藥研發經驗,負責和參與近40個不同類型藥物形式的開發,包括腫瘤免疫,腫瘤靶向,自身免疫疾病,炎癥,代謝疾病,纖維化等廣泛疾病領域的新藥開發。
張新華

質量副總裁
華賽伯曼
演講主題: CMC Considerations for TIL Immunotherapy – Manufacturing and Control: Challenges, Frustrations and Solutions
Speaker Bio:
Dr. Xinhua Zhang is a distinguished leader in Cell and Gene Therapy (CGT) with over 20 years of experience in the United States. Holding a PhD in CGT from Fudan University and a postdoctoral fellowship at the University of Pennsylvania, Dr. Zhang has made significant contributions to the field, playing a pivotal role in the process development, manufacturing, quality control, and registration of 8 out of 40 FDA-approved CGT drug products, including the first AAV, CAR-T, TIL, and MSC products. Her career includes leadership roles such as Principal Scientist, Director of Quality, Senior Director of CMC at prominent organizations like WuXi AppTec ATU, CAROT at the University of Pennsylvania, VintaBio Inc., and Frontage Laboratories.
Dr. Zhang has been recognized for her scientific excellence, receiving funding from the Youth Foundation of the National Natural Science Foundation of China and the Postdoctoral Foundation of the American Heart Association. She have been certified by the Shanghai Committee of Science and Technology for advanced scientific achievements and honored as a Distinguished Academic by the American Heart Association. With over 40 peer-reviewed publications, Dr. Zhang is a respected reviewer for multiple academic journals and a frequent presenter at national and international conferences. Her expertise spans product research and development, process development, manufacturing, quality control, analytical development, quality assurance, quality system establishment, and drug registration, including NDA, IND, and BLA applications in both China and the USA.
高 敏

臨床總監
萊芒生物
總經理
杭州萊芒生物
演講主題: 代謝增強型CD19 CAR-T治療復發難治性B細胞惡性腫瘤的最新臨床進展
Speaker Bio:
高敏,博士,萊芒生物臨床總監、杭州萊芒總經理。2018至2023年在瑞士洛桑聯邦里理工學院(EPFL)攻讀并獲得生物工程與生物技術博士學位,主要研究方向為腫瘤免疫治療,2023年通過國家引才計劃回國。高敏博士在Nature, Nature Immunology, Nature Biomedical Engineering, Science Advances, Angewandte Chemie International Edition, 和 Advanced Materials等具有國際影響力的期刊上發表了約20篇研究論
孟會敏

資深醫學總監
博生吉
演講主題: T細胞惡性腫瘤的CAR-T細胞治療新進展
Speaker Bio:
孟會敏, MD & PhD, 于濰坊醫學院護理學專業畢業, 獲得醫學學士學位; 于南方醫科大學病理學專業畢業,獲得醫學碩士學位; 于蘇州大學唐仲英醫學研究院血液學研究中心畢業, 獲得醫學博士學位. 2012年曾赴美國休斯敦Apocell公司接受CTC技術培訓. 現任博生吉博生吉醫藥科技(蘇州)有限公司高級醫學官. 孟會敏博士在攻讀博士學位期間, 接受了系統的CAR-T細胞免疫治療技術與臨床轉化應用的系統培訓; 負責博生吉CAR-T臨床試驗方案的開發與撰寫, 領導與協調和各個臨床研究機構的合作, 推動和管理了多項CAR-T的臨床試驗項目, 涵蓋血液瘤和實體腫瘤, 其中包括博生吉自主開發的First-in-class CART細胞藥物的臨床試驗,為博生吉這些項目的順利進行提供了強有力的保障.
李 懿

董事長兼首席科學官
瑅盛生物
演講主題: The Development of TCR Therapeutics
Abstract & Bullet Points:
Two novel therapeutics, Kimmtrak and Tecelra, have recently been approved by the FDA. What makes these drugs “new” is not just their recent approval, but the fact that they represent the first successful efforts to use the T-cell receptor (TCR) as the foundational molecule for drug development. Unlike antibodies—the conventional antigen-binding molecules—TCR-based drugs can target antigens that have traditionally been challenging for antibody-based approaches.
This presentation will explore the development pathway of TCR therapeutics, highlight key technological innovations adopted by leading companies in the field, and discuss future directions for TCR-based drugs.
黃應峰

首席執行官
惠和生物
演講主題: 新一代基于共刺激信號的三抗TCE CC312在腫瘤和自身免疫病領域的研究突破
Abstract & Bullet Points:
CC312作為一種靶向CD19/CD3/CD28的三特異性抗體,通過CD3和CD28雙信號激活T細胞,更強烈、精準、持久地清除CD19陽性的B細胞,在治療B細胞相關的血液瘤和自身免疫性疾病方面已展現出顯著的臨床潛力。目前,CC312血液瘤臨床I期已完成大部分劑量爬坡,從較低劑量開始即呈現顯著的B細胞清除率,并在最新劑量組下已開始觀察到客觀緩解率(ORR),且現有臨床數據表明其具有良好的耐受性和安全性。在自免臨床研究中,在重度SLE患者中觀察到幾乎100%的外周血B細胞清除率,SLEDAI-2K評分顯著降低,關鍵臨床指標(如抗dsDNA抗體、蛋白尿)顯著改善,且安全性良好。
陸金華

聯合創始人兼首席科學官
星塵生物
Speaker Bio:
陸金華博士是TriArm Therapeutic Co.的聯合創始人,首席科學家。此前他在美國食品和藥物管理局,作為臨床前專家審評員,負責審評細胞和基因治療,醫療器械,以及組合產品。他專長的領域是免疫治療,基因/干細胞治療和治療性疫苗。在審評工作之外,他還任職多個科學委員會和工作小組,參與撰寫FDA指導文件等工作。他曾擔任美國FDA癌癥卓越中心科學委員會成員,并獲得FDA監管科學卓越成就獎。在任職FDA之前,他作為資深科學家,部門主管和咨詢顧問服務于政府和生物技術工業界,負責研發用于腫瘤治療的病毒載體和病毒疫苗。
張長風

質量與注冊總監
上藥生物治療
演講主題: The CMC challenges of in vivo CART products from a regulatory perspective
Abstract & Bullet Points:
In vivo CART products using lentiviral vectors or LNPs are promising new strategies in cell and gene therapies. However, few regulatory guidelines are available regarding the CMC challenges of in vivo CART therapies, which hinders the development and clinical applications of such products. Here the speaker will review the existing guidelines and regulatory cases for in vivo CART products, and illustrate the emerging regulatory trends compared with those of autologous CART cells. Finally, recommendations for IND applications of in vivo CART therapies will be discussed.
• Key points in the CMC challenges of in vivo CART therapies from a regulatory perspective
• The emerging regulatory trends in the field of in vivo CART therapies
• A comparison of CMC advancements between in vivo and autologous CART products
• The dos and don’ts for potential IND applicants
王文博

創始人兼首席執行官
立凌生物
演講主題: In-vivo CAR-T 研發與臨床挑戰
Speaker Bio:
Dr. Wenbo Wang was trained in Shanghai Institute of Materia Medica, CAS as a master student and obtained his PhD degree from DKFZ (German cancer research center) and Heidelberg University in 2015. He worked as a postdoc. associate in the Jackson laboratory and the University of Pennsylvania. In Upenn, he worked under the supervision of Prof. Yangbing Zhao and Prof. Carl June studying novel TCRs, novel aAPCs model generation and T cell genome editing. He then joined National Research Center for Translational Medicine, Shanghai Ruijin Hospital as a Co-PI and led the study of combination therapy with TCR-T and NK cells and adverse effects of CAR-T cell therapy. In 2018, he joined Curegenetics as VP of translational medicine and led a group focusing on TCR engineering and novel CAR-T cell therapies. In 2021, he founded LeaLing Biopharma and serves as CEO. He has years of experiences in TCR based therapies and other cellular therapies. He invented fast cloning technologies of TCR full length which facilitates the R&D of personalized TCR-T and other TCR based therapies. He also filed over 20 patents focusing on novel TCRs and CARs, TCR cloning and sequencing, T cell engineering and other novel cellular therapies and published over 10 papers in famed biomedical journals.
胡榮寬

創始人兼首席執行官
星銳醫藥
圓桌討論: In-vivo CAR-T細胞治療的前沿研發進展與載體技術探討思考
Speaker Bio:
胡榮寬博士,星銳醫藥創始人、首席執行官,正高級工程師,中國科大生物醫學工程學院、蘇州大學藥學院產業教授。長期從事RNA藥物和疫苗的開發,領導了多個RNA項目進入臨床階段,申請專利和發表SCI論文60余篇。獲得江蘇省“雙創人才”、江蘇省333高層次人才、蘇州市“姑蘇創新創業領軍人才”等稱號。他在中國科大獲得博士學位,中歐國際工商學院EMBA,并曾于德克薩斯大學西南醫學中心從事博士后研究。
徐 南

研發副總經理
優卡迪生物
演講主題: in-vivo CAR-T 療法開發中的挑戰以及最新思考
Speaker Bio:
徐南博士,生物化學與分子生物學專業,現在擔任上海優卡迪生物制藥有限公司研發副總經理。徐南博士長期從事細胞免疫治療的安全性及體內分布探索的研究以及深度學習介導的細胞功能調節相關研究。擅長基因工程和分子克隆技術,具有豐富的產品開發和免疫細胞工藝優化的經驗。總體負責優卡迪新型免疫治療產品開發,擁有完整的科研成果產業化轉化的開發經驗。針對人工智能深度學習介導的細胞功能調節相關研究中,利用LightGBM集成學習算法對shRNA對靶基因進行設計,然后應用到CART的基因工程中,進一步提高免疫治療中CAR-T細胞對腫瘤微環境適應及治療效果。至今累計發表及參與SCI論文30余篇,涉及領域包括CAR-T臨床治療及安全性研究,生物人工智能相關研究,基礎CAR-T機制研究,制劑相關藥物遞送研究等多個領域。申請中國專利20余件,多項成果正在或準備進行臨床試驗。
王婷婷

首席運營官兼首席醫療官
來恩生物
演講主題: 靶向乙肝病毒的 in-vivo TCR-T 細胞療法的開發
Speaker Bio:
王婷婷博士擁有新加坡國立大學腫瘤生物學博士,南方醫科大學行業導師。擁有20余年在生物制藥、腫瘤診斷與治療和轉化醫學領域的經驗。她在TCR-T和CAR-T細胞治療領域有著豐富的細胞治療臨床轉化的經驗。她帶領來恩生物團隊成功獲得了FDA 1b/2期臨床試驗IND的批準,用HBV 特異性TCR-T細胞治療肝癌,此療法被FDA授予快速通道資質。在Tessa Therapeutics, 她推動了自體CD30 CAR-T FDA IND的成功批準,治療非霍奇金淋巴瘤。王博士同時擁有豐富的醫療產品在亞太市場推廣的經驗,在羅氏診斷公司亞太總部 (Roche Diagnostics APAC) 帶領亞太醫學團隊成功地推廣了羅氏腫瘤檢測試劑盒在亞太區的應用。她在SCI國際權威期刊發表了20余篇原創性的學術文章,推動了轉化醫學在腫瘤治療領域的發展。
武冰冰

副總裁,資源管理部負責人
正序生物
演講主題: Development of Best-in-Class Gene Editing Therapies with Innovative Transformer Base Editor (tBE)
Abstract & Bullet Points:
The therapeutic application of gene editing technology in the field of cell or gene therapy is growing rapidly. Currently, Exa-cel (Casgevy), a CRISPR/Cas9 gene-edited cell therapy, is approved by US/EU, several programs using in vivo or ex vivo gene editing have entered clinical stage or even BLA for different indications worldwide, but there are safety concerns such as chromosome abnormalities and off-target mutations with current gene editing tools.
*Compared with CRISPR/Cas9 and regular CBE, Correctseq’s proprietary transformer Base Editor (tBE) doesn’t cause double strand breaks or undetected off-target mutations, has higher editing efficiency and lower cytotoxicity, making it potentially the best base editor.
*CS-101, the first pipeline using tBE to precisely edit human hematopoietic stem cells ex vivo for the treatment of β-hemoglobinopathy, has successfully cured nearly 20 treated patients with transfusion-dependent β-thalassemia and sickle cell disease.The Phase I clinical trial has been completed. It holds great potential to be the best-in-class gene editing treatment for β-thalassemia and sickle cell disease.
tBE system is also compatible with in vivo delivery approaches including AAV and LNP. tBE system delivered with commercially validated LNP or AAV achieved excellent editing efficiency in NHP with no off-target mutation detected. More details of the tBE system and progresses of the pipelines will be presented.
金 夷

首席執行官
精繕生物科技
演講主題: New Development in Genome Editing
Speaker Bio:
金夷,精繕生物科技有限公司首席執行官。愛荷華州立大學遺傳學博士,加利福尼亞大學伯克利分校博士后研究員。曾在美國Berlex Bioscience、Bayer Healthcare Pharmaceuticals、Second Genome、ChemPartner, 金斯瑞等大型醫藥和生物技術公司擔任資深/首席科學家和高級管理職位。擁有18年豐富的生物藥研發經驗,包括基因細胞,抗體重組蛋白等藥物臨床前研究,涉及多種疾病領域(包括自身免疫性疾病、遺傳病和免疫腫瘤學)。曾獲得美國NIH(美國國家衛生院)優秀博士後研究學者獎助和重點研究項目基金(RO1), 拜耳外部創新基金和拜耳全球藥物發現獎。在Cell, Molecular Cell 等全球學術頂尖刊物發表多篇文章并擁有多項全球產品專利。
范 靖

創始人兼首席執行官
霍德生物
演講主題: The Global First-in-Human Clinical Study of iPSC-derived Prefrontal Neural Progenitor Cell Therapy Targeting Chronic Stroke
Abstract & Bullet Points:
1. The progress of global pluripotent stem cell therapies
2. The non-clinic studies of hNPC01 injection treating chronic stroke
3. The clinic studies of hNPC01 injection treating chronic stroke
楊善爭

研發高級總監
躍賽生物
演講主題: Stem Cell based Therapy for Neurological Diseases
Abstract & Bullet Points:
Stem cell therapy offers tremendous promise for treating neurological diseases, aiming to repair damaged brain cells and even reverse debilitating symptoms, such as those seen in Parkinson's disease. First, I will summarize the development strategy for stem cell therapy targeting these neurological conditions. Next, I will examine cell products for Parkinson's disease (PD) as a specific example to illustrate the development process. Finally, I will briefly explore the research on stem cell therapy for neuropsychiatric disorders.
周靜敏

聯合創始人兼首席執行官
鯨奇生物
演講主題: 里程碑式突破: 全球首例神經元再生治療帕金森病的臨床進展
Speaker Bio:
Dr. Jingmin Zhou is the CEO & Co-Founder of Genemagic Biosciences, a startup focuses on neuro regeneration to cure patients with CNS diseases. Before he joined Genemagic, he served as Senior Director of Process & Analytical Development at Prevail therapeutics, a wholly Eli Lilly owned subsidiary, he also served different CMC roles at Axovant, Spark & Intrexon. With 17 years of CMC experience on AAV, he has contributed more than 10 approved INDs and 1 successful BLA (Luxturna) by FDA & EMA. Jingmin is a member of USP’s AAV Gene Therapy Expert Panel (2021-2025), responsible for developing best-practice guidelines on AAV vector design, manufacturing, quality control and regulatory considerations.
陳 功

暨南大學粵港澳中樞神經再生研究院大腦修復中心主任;
創始人, 董事長, 首席科學家
神曦集團
演講主題: 大腦原位神經再生技術與臨床應用
Speaker Bio:
陳功教授是國家特聘專家,暨南大學粵港澳中樞神經再生研究院大腦修復中心主任。復旦大學畢業,中科院上海生理所神經生物學博士。美國耶魯大學和斯坦福大學博士后。曾任賓夕法尼亞州立大學終身教授和冠名主任教授(Endowed Chair Professor, 講席教授)。陳功教授領導的團隊在國際上首次報導了用神經轉錄因子NeuroD1將大腦內源性星形膠質細胞原位高效地轉化為功能性神經元這一里程碑工作,被干細胞頂尖雜志Cell Stem Cell評為2014年度最佳論文,為大腦修復開辟了全新的神經再生型療法。2015年再次在Cell Stem Cell上發表小分子化合物誘導培養的人源膠質細胞高效轉化為功能性神經元的工作,為開發利用腦內膠質細胞再生神經元的藥物療法奠定了基礎。2020年又在國際上首次發表靈長類大腦原位神經再生的里程碑工作。陳功教授擁有200多項發明專利申請,已經獲得國際范圍內的56項專利授權,涵蓋中國,美國,歐盟,日本等國家。陳功教授是NeuExcell 神曦生物的科學創始人和首席科學家。NeuExcell 神曦生物致力于運用神經再生型療法治療神經損傷和退行性疾病。2021年,NeuExcell與羅氏制藥旗下的Spark達成了1.9億美元的合作協議,共同開發亨廷頓舞蹈癥的治療藥物。2022年,NeuExcell神曦生物被著名生物技術雜志GEN評選為亞洲5大極具潛力的初創公司。2023年,NeuExcell神曦生物被國際專業機構沙利文授予“亞太基因治療創新獎”;并獲得全國創新創業大賽總決賽一等獎;同年獲得美國FDA關于惡性膠質瘤的AAV基因治療的孤兒藥資格認證。2024年3月,神曦生物完成全球首例惡性膠質瘤的基因治療給藥。
周 露

創始人兼首席執行官
神拓生物
演講主題: Gene Therapy for NF2
Abstract & Bullet Points:
Neurofibromatosis (NF) is a genetic disorder primarily affecting children, characterized by the development of tumors due to mutations on a single gene. Patients with NF often face significant challenges, including disabilities and a reduced lifespan. Currently, only one medication has been approved globally for its treatment. This project utilizes a next-generation delivery system to introduce a healthy, full-length tumor suppressor gene into the body to target cancer cells. This gene replacement approach naturally inhibits tumor growth. Preclinical studies assessing efficacy, safety, and Chemistry, Manufacturing, and Controls (CMC) have been successfully completed, paving the way for imminent first-in-human trials. The NF gene acts as a pan-tumor suppressor, and its loss of function or expression has been identified in various aggressive cancers, such as glioblastoma, breast cancer, lung cancer, and pancreatic cancer. This innovative therapy holds first-in-class potential as an in vivo gene treatment, offering not just management but a potential cure for multiple cancer types.
董 飚

創始人兼首席執行官
至善唯新
演講主題: rAAV gene therapy 2.0
Abstract & Bullet Points:
1.Design of rAAV genetic drugs: Safer and more efficient
(1) Promoter
(2) Therapeutic gene
(3) Capsid
2. Production: lower cost
(1) Current production systems
(2) New large scale production systems
3. Diseases: from rare diseases to common diseases
方日國

聯合創始人兼首席執行官
Theia Therapeutics
演講主題: CGT Technology Accelerating Novel Therapy For Major Ophthalmic Diseases
Abstract & Bullet Points:
The treatment landscape for major ophthalmic diseases—including age-related macular degeneration (AMD), inherited retinal diseases (IRDs), and pathologic high myopia (HM)—is marked by significant unmet needs. Current standards of care often only manage the symptoms without delivering definitive treatment.
Theia Therapeutics, a high-tech enterprise headquartered in Beijing's Changping District, is leveraging breakthroughs in cell and gene therapy to pioneer transformative therapeutics. We are committed to develop the disease-curing therapies that target the root causes of ophthalmic conditions, aiming not only to halt disease progression but also to restore functional vision in patients.
This keynote will detail our application of these advanced technologies to target the underlying mechanisms of sight-threatening conditions. We will showcase Theia-TX's innovative pipeline targeting large-market indications, highlighting lead candidates engineered for durable efficacy and meaningful visual restoration.
1. Addressing the Vast Unmet Clinical Needs in Ophthalmic Diseases
2. Pioneering Breakthroughs Through Cell & Gene Therapy Platforms
3. Targeting Large-Market Indications with a Differentiated Pipeline
4. Translating Science into Treatments: Our Path Forward for Theia Therapeutics
程 麗

研發負責人
新芽基因
演講主題: DMD堿基編輯藥物 - 從“心”出發
Speaker Bio:
蘇州新芽基因生物技術有限公司研發負責人。北京協和醫學院博士,StJude Childrens Research Hospital 博士后,2022年入選國家級重大人才工程。博士/博士后期間致力于遺傳病和基因編輯技術的臨床前轉化研究,取得了具有原創性的研究成果,相關工作以第一/共同第一作者發表在Nature Genetics(2021,53(6):869-880)、Blood(2021, 137(10): 1327-1339)。2021年加入蘇州新芽基因生物技術有限公司,是我國首家致力于堿基編輯基因治療藥物領域的公司。作為研發負責人,協助全球第一個DMD堿基編輯藥物于2025年3月份獲得美國FDA IND批準,6月份獲得孤兒藥認證。
汪 泱

研究員
上海交通大學醫學院附屬第六人民醫院 國家骨科醫學中心
演講主題: 干細胞來源細胞外囊泡精準質量控制技術的開發
Speaker Bio:
細胞外囊泡(EVs)是一類由細胞主動分泌的微小囊泡,以間充質干細胞和多能干細胞為主要來源的干細胞EVs在抗衰老及防治衰老相關疾病方面表現出顯著效果與成藥優勢,具有廣闊的轉化應用前景。然而在過去很長的一段時間,干細胞EVs的質量控制體系都缺乏統一標準,尤其缺乏精準質控標準技術,阻礙了干細胞EVs的臨床轉化應用。本課題組聚焦干細胞EVs的精準質量控制技術研究,發現并鑒定出干細胞EVs的特異標志物和分子表達模式,為干細胞EVs的特異性鑒定和定量表征提供了重要依據,實現了干細胞EVs的精準質控,對完善干細胞EVs質量控制體系的建設和推動臨床轉化應用具有重要意義。
陳紅波

副院長, 教授, 博導
中山大學藥學院(深圳)
演講主題: 細胞外囊泡介導新冠肺炎發展的機制及仿生治療
Abstract & Bullet Points:
細胞外囊泡是一種細胞間通訊工具,可介導不同組織器官和不同細胞之間的物質和信息交流,對正常生理機能維持以及疾病發生發展都至關重要。最近我們發現了新冠病毒感染后一種由細胞外囊泡介導的肺上皮細胞與成纖維細胞介導的相互作用,其可以促進成纖維細胞向促炎型發展,并招募巨噬細胞等,誘發新冠肺炎的發生發展。基于上述發現,我們開發了一種仿生治療策略。我們篩選并獲得了含有高抗炎因子的臍帶間充質干細胞外囊泡,并在其表面修飾了一種阻斷新冠病毒感染的單克隆抗體,動物實驗表明其可有效緩解肺炎發展。總體而言,本研究揭示了新冠肺炎發生過程中細胞外囊泡促炎新機制,并為類似肺部疾病的仿生治療提供了新思路。
談 扉

同濟大學附屬上海市第四人民醫院耳鼻喉頭頸外科主任
演講主題: Preclinical Development and Clinical Application of Stem Cell-Derived Exosomes in the Treatment of Allergic Rhinitis
Abstract & Bullet Points:
Allergic rhinitis (AR) is an upper airway inflammatory disease of the nasal mucosa, which poses significant socioeconomic and patient burden. Conventional treatments such as symptomatic pharmacotherapy and allergen-specific immunotherapy have considerable limitations and drawbacks. As an emerging therapy with regenerative potential and immunomodulatory effect, mesenchymal stem cell-derived exosomes (MSC-Exos) have recently been trialed for the treatment of various inflammatory and autoimmune diseases. Our preclinical development focused on three aspects: MSC-Exos treatment using AR patient’s peripheral blood, enhancing local delivery of exosomes using nanoparticles, and expanding therapeutic indications from AR to co-morbid asthma. On the other hand, our clinical applications initiated with a prospective, randomized, double blind, placebo-controlled study, which has demonstrated remarkable potential. In conclusion, stem cell-derived exosomes could serve a revolutionary immunotherapy for patients with AR.