JAX：世界實驗動物日，重大醫學進展的背后的它們

   

 
小鼠是諸多實驗動物中最重要的成員之一。在生物醫學研究中使用小鼠作為模式生物可能是上個世紀生物醫學健康領域最具影響力的進步之一。
 
隨著生命科學的發展，小鼠也成為了基礎研究和藥物開發的首要模型——幾乎所有最終接觸人類的治療方法和制劑都在某種程度上經過了小鼠的安全性和有效性測試，然后才真正進入臨床。
 
小鼠和杰克森實驗室（JAX）的聯系可以追溯到JAX的創始人C.C. Little。
 
這位有遠見的科學家首次提出：「為了真正做好科學，我們需要有標準化的模型，全世界的研究人員可以使用這些模型來得到有意義的、可比較的數據和研究結論。」 

隨后他在哈佛培育了第一批近交系小鼠，并在1929年帶著相關的專業知識和一部分小鼠模型創立了JAX。

從創建的伊始，JAX的理念即是以小鼠為模型開展人類疾病的研究。在隨后的近百年里，越來越多的JAX小鼠模型陸續產生并投諸于全球的生物醫學研究。
 
  JAX小鼠涵蓋了醫學和生物學研究的各個領域，改變了我們對疾病的認識，推動了先進藥物的開發。在過去百年中，JAX積累了近12,000種小鼠品系，向超過75個不同國家、2,000多個不同組織提供小鼠模型。 
 
更重要的是，JAX獨有的小鼠遺傳質量控制體系以及健康監測管理體系使得其生產的小鼠質量穩定、健康無憂，并成為公認的行業金標準。
 
 
細胞治療作為一種新型的治療策略，目前已成為人類治愈血液腫瘤的希望，未來或許還能治愈實體瘤。
 
細胞療法事實上是和小女孩艾米麗·懷特海德（Emily Whitehead）的故事一起，首次進入大眾視線的——
罹患白血病的艾米麗被CD19 CARs成功治愈。而實際上，這項工作開始于Carl June博士于2011年發表的研究論文。

該論文描述了他們在NSG™小鼠上開展的臨床前研究。Carl June博士及其同事的研究工作表明，CD19 CAR在基于NSG™小鼠的白血病模型中發揮良好作用，成功地降低了腫瘤負荷并提高了動物的存活率[1]。

Carl June博士提到，他被自己的孩子稱為“老鼠醫生”，很多研究工作都是在小鼠模型上完成的。
 
 
從NSG™的例子我們可以看到，成功且創新的小鼠模型能為科學家提供具有預測性的轉化研究平臺。

NSG™由JAX的Leonard Shultz研究員創建，是免疫缺陷最嚴重的小鼠品系之一，對各類移植物具有更高的兼容性。
 
在過去的十余年里，它被廣泛應用于免疫腫瘤學、再生生物學、免疫學和傳染病，具有超高的文獻引用率。
 
 
JAX小鼠模型的貢獻包含對腫瘤免疫、罕見病、神經退行性疾病、衰老、新冠等疾病的研究和治療。

2020年JAX宣布了第一個COVID-19小鼠模型，K18-hACE2轉基因小鼠，它成功感染了SARS CoV-2病毒。該模型為抗病毒療法測試提供了獨特的體內平臺，包括近期對患者恢復期血漿、疫苗、單克隆抗體的臨床前測試。

有了這一平臺，無論是疫苗，還是口服藥，均可以開展更可靠的臨床前研究。

JAX也將持續為科學界和產業界提供此模型，以助力各項與此相關的、具有重要社會意義的研究。
 
 

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時至今日，JAX小鼠已為人類醫學研究做出了許多貢獻。可以說，JAX小鼠，早已滲透到醫學研究的各個領域，持續不斷地發揮著重要作用。

那么，在這個特殊的日子里，讓我們再次向無數個挽救人類生命的幕后精靈——實驗動物們，真誠地致敬吧！
 
 
參考文獻
[1] Barrett DM et al, 2011 Hum Gene Thera PMID: 21838572