賽業云課堂：基因治療新靶點研究思路解析

基因治療藥物被認為是未來醫藥領域發展的“潛力股”，是目前最受關注的創新醫藥領域之一，隨著全球越來越多基因治療產品的上市，以及基因治療技術的快速發展，國內基因治療產業將迎來高速發展期。

腺相關病毒（AAV）和小核酸藥物（ASO）是兩種不同的基因治療方法，AAV載體免疫原性和細胞毒性低，能夠轉導非分裂細胞，整合到宿主基因組中的頻率非常低，安全性較高。小核酸藥物相比現有的小分子和抗體藥物，具有靶點篩選快、研發成功率高、不易產生耐藥性、治療領域廣等特點。除此之外，基因編輯模式動物作為早期科學研究的重要研究工具，也是藥物研發和藥理藥效評價的必要工具。針對不同的發病機理，研究人員用不同的技術手段開發出了適應基因治療的動物模型。

對于一些已有在研藥物的疾病，新靶點的開發尤為重要，如何利用AI和動物模型篩選出效率較高的新靶點？賽業生物模式動物科研顧問徐宇鑫將為您指點迷津！3月17日（周四）晚7點，不見不散。

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☑ 基因治療行業研究進展

☑ AAV和ASO療法疾病治療研究思路

☑ 針對不同機制研究的模型設計

☑ 基因治療新靶點的開發

☑ AI工具助力新靶點的開發

☑ 在線答疑

講師簡介

徐宇鑫
模式動物科研顧問

吉林大學生物化學與分子生物學碩士。具有多年小鼠胚胎操作及基因編輯研發經歷，主要從事基因編輯小鼠和兔模型的制備，成功建立多種表型明顯的動物模型，以及胚胎發育過程中的表觀遺傳學修飾，并在此領域發表多篇論文。

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精彩課程推薦
賽業云課堂正在持續推出“基因與細胞治療”系列課程，希望對大家研究有所啟發，感興趣的小伙伴可以掃碼進入專題頁回顧精彩內容。

● 走進基因治療時代——聊聊研究前的準備工作

● 如何高效地設計和開展基因治療研究

● 罕見病基因治療現狀及動物模型在其中的應用

● 韓藍青董事長專題報告：AI助力罕見病基因治療

● 基于AAV的基因治療前沿進展

● CAR-T細胞免疫治療的基本研究路線
 

賽業生物基因治療一站式解決方案

賽業生物作為一家綜合解決方案提供商，建立了多位一體的基因治療創新性CRO平臺服務網絡。在過去十余年，賽業生物積累了大量的基因信息數據，在模式動物持續的深耕也讓我們在基因編輯技術方面一直走在行業前沿，結合在人工智能領域的深度探索，賽業生物可為從事基因治療的研究者提供一站式整體解決方案，包括AI靶點篩選與功能研究、動物模型構建、治療性載體設計與優化、病毒包裝以及藥理藥效學研究等全流程服務，助力提高基因治療基礎研究的臨床轉化效率。